- Deze week keurde de FDA een nieuwe behandeling goed, teplizumab genaamd, die het begin van diabetes type 1 vertraagt.
- TZIELD, de merknaam, kostte in de loop van 14 dagen behandeling in totaal $ 193.000.
- Experts zeggen dat de nieuwe behandeling patiënten jarenlang insuline kan besparen en de bloedsuikerspiegel onder controle kan houden.
Toen Mikayla Olsten een tiener was, zag ze hoe haar 10-jarige zusje bijna stierf aan diabetische ketoacidose. Niemand wist dat haar zus diabetes type 1 had, dus werd het hele gezin gescreend.
Toen hoorde Olsten dat ze pre-diabetes markers had. Op 15-jarige leeftijd zeiden doktoren dat ze ongeveer zes maanden de tijd had om de levenslange ziekte volledig te ontwikkelen.
“Ik was echt heel erg bang”, zegt Olsten, die volgende week 21 wordt en een student is die in Idaho woont. “Ik zag mijn zus bijna sterven. … En ik zeg: ‘Als ik dit heb, kan ik doden'”.
Maar er was hoop. Hij nam deel aan een klinische proef in Gainesville, Florida, waar onderzoekers een behandeling bestudeerden die het begin van diabetes type 1 zou kunnen vertragen. Zes jaar later is Olsten niet langer afhankelijk van insuline.
De Food and Drug Administration keurde donderdag het monoklonale antilichaam teplizumab goed, dat zal worden verkocht onder de merknaam TZIELD, om patiënten zoals Olsten mogelijk jarenlang te besparen op het beheersen van de dure en belastende chronische ziekte.
“Het verandert het spel”, zegt Dr. Mary Pat Gallagher, directeur van het Pediatric Diabetes Center in het Hassenfeld Children’s Hospital aan de NYU Langone. “Er zijn nu bijna 2 miljoen mensen in de Verenigde Staten met diabetes type 1, en de frequentie neemt toe.”
De kicker: de kosten zijn $ 13.850 per injectieflacon, voor een totaal van $ 193.000 voor 14 dagen behandeling, een opmerkelijke prijs gezien de toenemende aandacht voor insulinekosten. Uit een in oktober gepubliceerde studie bleek dat meer dan 1,3 miljoen Amerikaanse volwassenen doses oversloegen, het kopen uitstelden of anderszins de levensreddende insulinemedicatie rantsoeneerden vanwege de kosten.
Woordvoerders van ProventionBio en Sanofi, de farmaceutische bedrijven achter de nieuwe behandeling, reageerden niet onmiddellijk op vragen over prijzen en verzekeringsdekking.
INSULINE:Artsen zijn bezorgd dat meer dan 1,3 miljoen Amerikanen insuline toedienen vanwege de kosten
THEEDRINKERS OPGELET:Het drinken van minstens 4 glazen wordt in verband gebracht met een verminderd risico op diabetes
Type 1-diabetes is een auto-immuunziekte die de vernietiging van insuline-afscheidende cellen in de pancreas veroorzaakt, volgens de British Diabetic Association of Diabetes UK. Het verschilt van diabetes type 2, die optreedt wanneer het lichaam minder insuline aanmaakt of insulineresistent wordt, vaak als gevolg van overtollig lichaamsvet.
De FDA keurde de behandeling goed als een infusie van 14 dagen en 30 minuten voor fase 2-volwassenen met type 1-diabetes en kinderen van 8 jaar en ouder.
In de drie stadia van diabetes type 1 is stadium 2 een stap vóór de klinische diagnose. In klinische onderzoeken vertraagde de nieuw goedgekeurde behandeling het begin van stadium 3-ziekte met twee jaar in vergelijking met placebo.
Fase 2 wordt gekenmerkt door diabetesgerelateerde antilichamen en abnormale bloedsuikerspiegels. Maar patiënten hebben meestal geen symptomen totdat ze worden gediagnosticeerd met stadium 3.
Gezondheidsexperts zeggen dat het uitstellen van de latere stadia van type 1-diabetes patiënten jarenlang insuline kan besparen, voedsel moet tellen en de bloedsuikerspiegel onder controle kan houden.
Olsten zei dat ze zich niet kon voorstellen dat ze dit allemaal zou doen terwijl ze haar middelbare school afrondde en aan de universiteit navigeerde.
“Het was al behoorlijk zwaar”, zei hij. “Als ik de hele tijd naar de dokter zou moeten of mijn vinger erin zou moeten steken of insuline zou moeten inbrengen, denk ik niet dat ik me zo normaal zou voelen als toen ik op de middelbare school zat.”
De behandeling kan patiënten duizenden dollars besparen, zeggen experts. De American Diabetes Association schat dat mensen met de diagnose diabetes gemiddeld $ 16.752 per jaar uitgeven aan medische kosten, waarvan meer dan $ 9.600 direct toe te schrijven is aan diabetes.
“Ik denk niet dat mensen echt begrijpen hoezeer het leven van mensen verandert door diabetes”, zegt Dr. Kathleen Bethin, klinisch professor kindergeneeskunde aan de State University of New York in Buffalo.
Een van de bijwerkingen van TZIELD is een afname van het aantal witte bloedcellen, wat volgens gezondheidsexperts het risico op het ontwikkelen van een ernstige ziekte door opportunistische infecties kan verhogen. Maar de test toonde aan dat het aantal cellen zeven dagen na de behandeling weer begon te groeien en een paar maanden later terugkeerde naar het aantal voor de behandeling.
Experts zeggen dat het een kleine prijs kan zijn om te betalen om uw risico op het ontwikkelen van ernstige diabetescomplicaties zoals nierziekte of ketoacidose te verminderen, zoals de zus van Olsten. Diabetische ketoacidose is een overbelasting van ketonen in het bloed en kan leiden tot diabetisch coma of zelfs de dood.
BEVROREN PIZZA VOOR DINER?Het eten van “kant-en-klare” maaltijden brengt u het risico op vroegtijdig overlijden
Hoewel patiënten die de behandeling ondergaan op een bepaald moment in hun leven diabetes type 1 zullen ontwikkelen, hopen gezondheidsexperts dat de goedkeuring van donderdag zal leren hoe de ziekte te voorkomen, in plaats van te beheersen.
“Dit is een historisch moment voor alle mensen die getroffen zijn door diabetes type 1,” zei Dr. Robert Gabbay, chief scientific and medical officer van de American Diabetes Association. “De meetbare voordelen van een verbeterde kwaliteit van leven zullen niet alleen worden gevoeld door degenen met de diagnose diabetes type 1, maar ook door hun families.”
Volg Adrianna Rodriguez op Twitter: @AdriannaUSAT.
De berichtgeving van USA TODAY over gezondheid en patiëntveiligheid wordt gedeeltelijk mogelijk gemaakt door een subsidie van de Masimo Foundation for Ethics, Innovation and Competition in Healthcare. De Masimo Foundation levert geen redactionele bijdragen.
Meer gezondheidsnieuws: