- De FDA heeft donderdag een monoklonaal antilichaam goedgekeurd dat het begin van diabetes type 1 vertraagt.
- Vrijdag wordt de prijs bekend gemaakt van teplizumab, dat onder de merknaam TZIELD wordt verkocht.
- Deskundigen noemen het een “game changer” omdat het patiënten jaren van het beheer van een chronische en dure ziekte kan besparen.
Toen Mikayla Olsten een tiener was, zag ze hoe haar 10-jarige zusje bijna stierf aan diabetische ketoacidose. Niemand wist dat haar zus diabetes type 1 had, dus werd het hele gezin gescreend.
Toen hoorde Olsten dat ze pre-diabetes markers had. Op 15-jarige leeftijd zeiden doktoren dat ze ongeveer zes maanden de tijd had om de levenslange ziekte volledig te ontwikkelen.
“Ik was echt heel erg bang”, zegt Olsten, die volgende week 21 wordt en een student is die in Idaho woont. “Ik zag mijn zus bijna sterven… En ik dacht: ‘Als ik dit heb, kan ik haar vermoorden.'”
Maar er was hoop. Hij nam deel aan een klinische proef in Gainesville, Florida, waar onderzoekers een behandeling bestudeerden die het begin van diabetes type 1 zou kunnen vertragen. Zes jaar later is Olsten niet langer afhankelijk van insuline.
De Food and Drug Administration keurde donderdag het monoklonale antilichaam teplizumab goed, dat zal worden verkocht onder de merknaam TZIELD, om patiënten zoals Olsten mogelijk jarenlang te besparen op het beheersen van de dure en belastende chronische ziekte.
“Het verandert het spel”, zegt Dr. Mary Pat Gallagher, directeur van het Pediatric Diabetes Center in het Hassenfeld Children’s Hospital aan de NYU Langone. “Er zijn nu bijna 2 miljoen mensen in de VS met diabetes type 1 en de frequentie neemt toe.”
Theedrinkers opgelet:Het drinken van minimaal 4 koppen thee verkleint de kans op diabetes
De FDA keurde de behandeling van de farmaceutische bedrijven ProventionBio en Sanofi goed als een 14-daagse, 30 minuten durende infusie voor volwassenen met stadium 2 diabetes type 1 en kinderen van 8 jaar en ouder.
Type 1-diabetes is een auto-immuunziekte die de vernietiging van insuline-afscheidende cellen in de pancreas veroorzaakt, volgens de British Diabetic Association of Diabetes UK. Dit is anders dan diabetes type 2, die optreedt wanneer het lichaam minder insuline aanmaakt of resistent wordt tegen insuline, vaak als gevolg van overtollig lichaamsvet.
In de drie stadia van diabetes type 1 is stadium 2 een stap vóór de klinische diagnose. In klinische onderzoeken vertraagde de nieuw goedgekeurde behandeling het begin van stadium 3-ziekte met twee jaar in vergelijking met placebo.
Fase 2 wordt gekenmerkt door diabetesgerelateerde antilichamen en abnormale bloedsuikerspiegels. Maar patiënten hebben meestal geen symptomen totdat ze worden gediagnosticeerd met stadium 3.
Gezondheidsexperts zeggen dat het uitstellen van de latere stadia van type 1-diabetes patiënten jarenlang insuline kan besparen, voedsel moet tellen en de bloedsuikerspiegel onder controle kan houden.
Olsten zei dat ze zich niet kon voorstellen dat ze dit allemaal zou doen terwijl ze haar middelbare school afrondde en aan de universiteit navigeerde.
“Het was al behoorlijk zwaar”, zei hij. “Als ik de hele tijd naar de dokter zou moeten of mijn vinger erin zou moeten steken of insuline zou moeten inbrengen, denk ik niet dat ik me zo normaal zou voelen als toen ik op de middelbare school zat.”
De behandeling kan duizenden dollars besparen, zeggen experts. De American Diabetes Association schat dat mensen met de diagnose diabetes gemiddeld $ 16.752 per jaar uitgeven aan medische kosten, waarvan meer dan $ 9.600 direct toe te schrijven is aan diabetes.
“Ik denk niet dat mensen echt begrijpen hoezeer het leven van mensen verandert door diabetes”, zegt Dr. Kathleen Bethin, klinisch professor kindergeneeskunde aan de State University of New York in Buffalo.
Een van de bijwerkingen van TZIELD is een afname van het aantal witte bloedcellen, wat volgens gezondheidsexperts het risico op het ontwikkelen van een ernstige ziekte door opportunistische infecties kan verhogen. Uit de test bleek echter dat het aantal cellen zeven dagen na de behandeling weer begon te stijgen en een paar maanden later terugkeerde naar het aantal voor de behandeling.
Experts zeggen dat het een kleine prijs kan zijn om te betalen om uw risico op het ontwikkelen van ernstige diabetescomplicaties zoals nierziekte of ketoacidose te verminderen, zoals de zus van Olsten. Diabetische ketoacidose is een overbelasting van ketonen in het bloed en kan leiden tot diabetisch coma of zelfs de dood.
Bevroren pizza als avondeten?Als u kant-en-klare maaltijden eet, loopt u het risico op een vroege dood, suggereert onderzoek
Hoewel patiënten die de behandeling ondergaan op een bepaald moment in hun leven diabetes type 1 zullen ontwikkelen, hopen gezondheidsexperts dat de goedkeuring van donderdag het begin zal zijn van het leren hoe de ziekte te voorkomen, in plaats van te beheersen.
“Dit is een historisch moment voor alle mensen die getroffen zijn door diabetes type 1”, zei Dr. Robert Gabbay, hoofd wetenschappelijk onderzoek en arts bij de American Diabetes Association. “De meetbare voordelen van een verbeterde kwaliteit van leven zullen niet alleen worden gevoeld door degenen met de diagnose diabetes type 1, maar ook door hun families.”
Volg Adrianna Rodriguez op Twitter: @AdriannaUSAT.
De berichtgeving van USA TODAY over gezondheid en patiëntveiligheid wordt gedeeltelijk mogelijk gemaakt door een subsidie van de Masimo Foundation for Ethics, Innovation and Competition in Healthcare. De Masimo Foundation levert geen redactionele bijdragen.