- Vitiligo is een auto-immuunziekte die ervoor zorgt dat de huid pigmentatie verliest.
- Een recente studie toont aan dat een genezende crème genaamd ruxolitinib zeer effectief is bij een derde van de patiënten.
- De crème geeft patiënten de hoop dat, zelfs als ze geen baat hebben bij de behandeling, anderen dat snel zullen doen.
Sarah Hayden heeft veel coltruien. Het heeft ook dikke kettingen en tonnen make-up: alles om de witte huid van gezicht, nek, handen en knieën te bedekken.
Op ongeveer 23-jarige leeftijd werd Hayden gediagnosticeerd met vitiligo, een besmettelijke huidziekte die pigmentverlies veroorzaakt. Het raakte eerst de achterkant van de nek en ging toen, zoals veel mensen, langzaam verder onder de ogen en over het gezicht voordat het op de knieën, ellebogen en vingertoppen sprong.
Eens, toen ze in een badkuip stapte, maakte een vrouw een opmerking over hoe mensen met huidaandoeningen niet in bubbelbaden zouden moeten zijn, en zij en haar dochter werden eruit gegooid. Hayden deed alsof het hem niets kon schelen. Dat ze zich van binnen nog mooi voelde.
Toen ze meedeed aan een klinische proef voor een experimenteel medicijn en haar vitiligo begon af te nemen, “besefte ze dat de huidaandoening me meer deed dan ik dacht”, zei Hayden, nu 41, uit Hood River, Oregon.
De genezende crème die hij als onderdeel van die proef gebruikte, ruxolitinib, werd deze zomer goedgekeurd door de Food and Drug Administration. Eind woensdag publiceerde The New England Journal of Medicine een studie die aantoont dat ruxolitinib effectief is bij ongeveer een derde van de patiënten die het gedurende ten minste zes maanden gebruiken.
Wat is vitiligo en de behandeling ervan?
Tussen de helft en 2% van de mensen wereldwijd heeft vitiligo, wat nu wordt gezien als een auto-immuunziekte waarbij het immuunsysteem de huidcellen aanvalt die voor pigment zorgen.
Beroemde mensen met vitiligo zijn onder meer Michael Jackson, model Winnie Harlow, acteur en regisseur Jon Hamm, komiek Steve Martin, commentator en komiek Joe Rogan en NFL-speler die coach is geworden Karl Dunbar.
De aandoening kan bijzonder pijnlijk zijn voor mensen met een van nature donkere huid, omdat lichte vlekken nog meer opvallen.
Slechts één behandeling is goedgekeurd door de FDA en deze verwijdert meer kleur om littekens te voorkomen, in plaats van de natuurlijke kleur van de huid te herstellen, zoals ruxolitinib soms kan doen.
Op dit moment worden veel patiënten behandeld met steroïden, die niet goed werken, of krijgen ze gecontroleerde fototherapiesessies, die moeilijk toegankelijk kunnen zijn voor mensen die ver van een centrum wonen dat het aanbiedt, zei hoofdauteur Dr. David Rosmarin. op het nieuwe examen.
MEER:Hoeveel behandeling is voldoende voor patiënten met borstkanker in een vroeg stadium?
Hoe ruxolitinib werkt
Ruxolitinib weerspiegelt een nieuw begrip van vitiligo, zei Rosmarin. Het medicijn vermindert een overactieve immuunrespons. “We zijn nu beter in het moduleren en balanceren van die arm van het immuunsysteem,” zei Rosmarin.
Ongeveer 30% van de 450 mensen die in twee onderzoeken een actieve behandeling kregen, zag na zes maanden een dramatische verbetering van de gezichtspigmentatie. Na een jaar behandeling deed de helft dat, wat aangeeft dat de crème na verloop van tijd sterker werd. Meer dan 80% van de mensen in beide onderzoeken was blank en slechts 3% tot 5% was zwart of Aziatisch.
Omdat het een crème is, heeft ruxolitinib geen invloed op het hele lichaam, dus de bijwerkingen zijn relatief klein, meestal slechts één acne waar de crème wordt gebruikt, zei Rosmarin.
Ruxolitinib lijkt het beste te werken op het hoofd en de nek, waar de handen en voeten het moeilijkst te herpigmenteren zijn, zei Rosmarin. Het is nog niet bekend of iemand kan stoppen met ruxolitinib nadat hij het heeft ingenomen, of dat de vitiligo zal terugkeren zonder voortzetting van de dosering.
Commerciële verzekeraars en Medicare dekken ruxolitinib, zei Rosmarin, nu “er een brede consensus in de medische gemeenschap is dat dit een niet-cosmetische ziekte is en dat de behandeling moet worden gedekt.” Een tube crème kost ongeveer $ 2.000 en kan een paar weken tot maanden meegaan, afhankelijk van hoeveel huid moet worden bedekt.
De tijdsduur dat een patiënt vitiligo had, had geen invloed op de kans op succes.
Degenen met polio vitiligo of volledig pigmentverlies dat resulteerde in puur wit haar, verbeterden niet met het medicijn, zei Dr. Brett King, die niet direct betrokken was bij het onderzoek, maar overlegt met Incyte. Een bedrijf uit Delaware dat ruxolitinib maakt en verkoopt onder de merknaam Opzelura.
Onderzoekers ontwikkelen ook andere benaderingen voor de behandeling van vitiligo voor degenen die niet veel verbetering zien met ruxolitinib, zei Rosmarin.
De studie en de recente goedkeuring van ruxolitinib “maken de weg vrij voor andere behandelingen om vooruitgang te boeken”, zei hij. “Dit is slechts het begin.”
ONDERZOEK:Deze ratten hebben menselijke cellen in hun hersenen. Ze kunnen wetenschappers helpen autisme en schizofrenie te begrijpen.
De oorsprong van ruxolitinib gaat terug tot 2017, toen King, een universitair hoofddocent dermatologie aan de Yale University, besloot een medicijn tegen reumatoïde artritis te testen in een muismodel van vitiligo. Het leek te helpen, dus gaf hij het aan een patiënt met een “neus-tot-teen”-ziekte. Zijn opmerkelijke verbetering “was onze eerste aanwijzing” dat zijn aanpak zou kunnen werken.
“Als je een observatie hebt, maar vooral als het verankerd is in de wetenschap, niet alleen terloops, veroorzaakt het paradigmaverschuivingen in hoe we denken over ziekte en hoe we ziekte behandelen,” zei King.
Succes met ruxolitinib zal andere farmaceutische bedrijven aanmoedigen om vitiligo-behandelingen te ontwikkelen, zei hij.
Omdat het zo lang duurt om een voordeel van ruxolitinib te zien, zou het verstandig zijn om een manier te vinden om patiënten die zullen reageren goed te onderscheiden van degenen die niet zullen reageren, schreef Dr. Liv Eidsmo in een redactioneel commentaar bij de nieuwe studie.
Eidsmo, een dermatoloog en onderzoeker aan het Karolinska University Hospital in Zweden, zei ook dat het onduidelijk was wat er zou gebeuren als patiënten stopten met het gebruik van de crème en uitte zijn bezorgdheid over het gebrek aan diversiteit onder de proefdeelnemers, die grotendeels blank waren.
Hij schreef echter, dankzij ruxolitinib, “vitiligopatiënten hebben eindelijk hoop op een effectieve behandeling.”
WAT WIL JE WETEN:De studie roept vragen op over colonoscopieën
“Hij gaf me iets terug dat ik verloren had”
Hayden is een van die gelukkige patiënten.
De crème heeft ongeveer 90% van het pigment teruggegeven aan het gezicht. Zelfs zijn handen, die als het moeilijkst te bereiken worden beschouwd voor het medicijn, zijn grotendeels opgeruimd.
“Het gaf me iets terug dat ik was kwijtgeraakt”, zei Hayden, gekleed in een shirt met V-hals en een dunne gouden ketting, tijdens een recent videogesprek. In het weekend staat ze er niet op om make-up op te doen voordat ze het huis verlaat.
Hayden, een instructiecoach in haar plaatselijke schooldistrict, ondervond geen bijwerkingen van de crème en vond het geen last om het tweemaal per dag op haar gezicht, borst en handen te smeren tijdens haar proefperiode van twee jaar. “Het maakte gewoon deel uit van mijn ochtendroutine,” zei ze, “en het maakte deel uit van mijn bedtijdroutine na het tandenpoetsen.”
De behandeling veranderde zijn relatie met de zon. Vroeger droeg het een zonnebrandcrème met hoge SPF, een hoed en lange mouwen als je lange tijd in de zon zou zijn. Met vitiligo zei hij: “je bent normaal of bruin”, er bestond niet zoiets als een kleurtje.
Tijdens de proef, zei hij, werd hij aangemoedigd om een beperkte hoeveelheid blootstelling aan de zon te krijgen om de regeneratie van de huid te bevorderen. “Nu, als ik in het zonlicht ben, voel ik dat het regeneratief is in plaats van schadelijk,” zei ze. “Ik moet voorzichtig zijn, maar het is niet dezelfde last als het was.”
Hayden zei dat hij dankbaar is dat hij betrokken is geweest bij het onderzoek om anderen te helpen dezelfde uitdagingen te vermijden waarmee hij werd geconfronteerd.
“Dat dreef echt mijn ‘waarom’ voor deelname aan de proef,” zei ze. “Niet alleen voor mijn hoop en opwinding – het deed het 100% en ik zou het zo weer doen – maar ook om het beschikbaar te maken voor andere mensen die met vitiligo leven.”
Neem contact op met Karen Weintraub via kweintraub@usatoday.com.
USA TODAY’s dekking van gezondheid en patiëntveiligheid wordt mede mogelijk gemaakt door een subsidie van de Masimo Foundation for Ethics, Innovation and Competition in Healthcare. De Masimo Foundation levert geen redactionele bijdragen.